Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является доступным радикальным методом лечения синдрома Вискотта–Олдрича (СВО). Цель исследования – оценка эффективности ТГСК при СВО на основе технологии клеточного моделирования трансплантата с редукцией токсичности подготовительной терапии. Материалы и методы исследования: с 2012 по 2018 гг. проведено 40 ТГСК от совместимого неродственного (n=24) и гаплдоидентичного (n=16) доноров при СВО с применением метода TCRαβ /CD19 деплеции трансплантата для профилактики реакции трансплантат против хозяина (РТПХ). У всех пациентов использованы режимы кондиционирования с редуцированной токсичностью на основе треосульфана (42 г/м2) и флударабина (150 мг/м2); у 29 пациентов в качестве дополнительного алкилирующего агента применяли мельфалан (140 мг/м2), а у 22 из них к терапии были добавлены Г-КСФ и плериксафор. Во всех случаях в качестве серотерапии использовали антитимоцитарный глобулин. Результаты: медиана наблюдения за пациентами составила 23 мес (1,2–23,6 мес). Частота развития РТПХ – 22,5%, при полном отсутствии тяжелых форм (III–IV стадии) данного осложнения. Общая выживаемость во всей исследуемой когорте пациентов с СВО составила 92,4%. Причиной летальных исходов являлись вирусные (n=2) и бактериальные инфекции (n=1). Показатели общей выживаемости, частоты развития РТПХ не имели статистически значимых различий при ТГСК от неродственного и гаплоидентичного доноров. Наибольшая эффективность ТГСК за счет редукции частоты развития дисфункций трансплантата была продемонстрирована у пациентов после кондиционирования с Г-КСФ и плериксафором; бессобытийная выживаемость в этой группе составила 95,5%. Заключение: в настоящее время ТГСК при СВО является эффективным методом терапии. Высокие показатели выживаемости при трансплантации от альтернативных доноров и относительно безопасный профиль проводимого лечения в значительной мере увеличивают доступность данной технологии для большинства пациентов.
Цит.: Балашов Д.Н., Масчан А.А., Щербина А.Ю., Радыгина С.А., Родина Ю.А., Лаберко А.Л., Козловская С.Н., Султанова Э.Р., Шелихова Л.Н.. Успехи проведения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при синдроме Вискотта–Олдрича. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2019; 98 (3): 54-59.
For citation: Balashov D.N., Maschan A.A., Scherbina А.Y., Radygina S.A., Rodina Y.A., Laberko A.L., Kozlovskaya S.N., Sultanova E.R., Shelikhova L.N.. Success of Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Wiskott–Aldrich syndrome. Pediatria n.a. G.N. Speransky. 2019; 98 (3): 54-59.
