Педиатрия

Ученые владимирской фармацевтической компании «Генериум» разработали оригинальные препараты для лечения тяжелых орфанных заболеваний — синдрома Хантера и наследственного ангионевротического отека. Разработки получили разрешение на проведение клинических испытания, сообщил Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко.

«Биофармацевтическая компания «Генериум» получила одобрение российских органов здравоохранения на проведение клинических испытаний двух оригинальных продуктов, применяемых при лечении наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера)», — сказал он.

Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа — редкое генетическое заболевание, при котором из-за дефицита фермента идуронат-2-сульфатазы в тканях организма накапливаются крупные молекулы сахаров. Болезнь вызывает нарушения во многих органах, включая скелет, сердце, дыхательную и нервную систему, в отсутствие специфической терапии это приводит к смерти в подростковом возрасте. Сейчас для лечения болезни применяются препараты на основе крупных молекул, которые возмещают дефицит фермента во всех тканях, однако неспособны проникнуть в мозг – это спасает жизнь пациентам, но у людей страдают неврологические функции и когнитивное развитие пациента.

Кроме того, начинаются клинические испытания препарата рекомбинантного ингибитора С1-эстеразы для терапии наследственного ангионевротического отека – редкого заболевания, в результате которого неконтролируемые внутренние реакции в крови, приводят к отекам не теле, в ряде случаем это приводит к удушью и смерти. Сегодня для лечения заболевания применяют концентрат C1-ингибитора, выделенный из плазмы крови здоровых доноров или рекомбинантный С1-ингибитор, получаемый из молока генно-модифицированных кроликов. Эти препараты являются импортными и дорогими, что существенно ограничивает их применение в РФ.

«Новая молекула идуронат-2-сульфатазы, разработанная во Владимирской области, способна доставляться к нейронам головного мозга, как и в другие органы, что даст больным возможность вести более полноценную жизнь, а детям не отставать в психическом развитии. Наш рекомбинантный препарат С1-ингибитора, выделяется в своей терапевтической группе тем, что он первый сделан в культуре клеток млекопитающих, а это заметно улучшит его экономическую доступность», — сообщил генеральный директор АО «Генериум» Дмитрий Кудлай.

По словам Дмитрия Кудлая, клинические испытания продлятся не менее двух лет.

---

Информация с сайта: https://gmpnews.ru/2020/01/novye-razrabotki-generiuma-poluchili-razreshenie-na-provedenie-klinicheskix-ispytanij/