Г.Б. Мовсисян, А.С. Потапов, Ю.В. Диникина, З.С. Гордеева, О.Е. Никонова, А.Е. Лаврова, К.В. Савостьянов, О.А. Маркова, П.К. Шумилов, А.Ю. Борозинец
В настоящее время ферментозаместительная терапия (ФЗТ) является основным методом лечения болезни Гоше (БГ) I типа. Биоаналог имиглюцеразы (Глуразим®) в ходе клинических исследований продемонстрировал эффективность и безопасность аналогичную референтному препарату у взрослых пациентов. Цель исследования: оценить результаты применения препарата Глуразим® при длительной ФЗТ у пациентов младше 18 лет с БГ I типа в рамках проспективного многоцентрового наблюдательного исследования. Материалы и методы исследования: в проспективное многоцентровое несравнительное открытое наблюдательное исследование были включены 7 детей в возрасте 8–16 лет с БГ I типа, получавших лечение биоаналогом имиглюцеразы. Исследование включало период скрининга (28 дней) и период лечения (52 недели). Средняя продолжительность исследования для одного пациента составила 363 дня. Эффективность терапии оценивали на основании динамики концентрации гемоглобина за период наблюдения. Дополнительно изучали изменения количества тромбоцитов, объемов селезенки и печени, состояния костной ткани, а также потребность в коррекции доз препарата. Для оценки безопасности лечения оценивали частоту и характеристику всех зарегистрированных нежелательных явлений (НЯ). Результаты: в ходе исследования концентрация гемоглобина оставалась стабильной (р=0,32), изменений количества тромбоцитов (р=0,85) не отмечено. Статистически значимой динамики объемов печени и селезенки в сравнении с исходными значениями не выявлено (р=0,37 и р=0,78 соответственно). Новых случаев развития или прогрессирования поражения костной системы не установлено. В период исследования 2 пациентам (28,6%) потребовалось увеличение дозы препарата по причине увеличения массы тела и роста детей. Зарегистрированные в исследовании 16 НЯ не имели связи с исследуемым препаратом. Заключение: в исследуемой группе детей с БГ I типа годовая терапия препаратом Глуразим® сопровождалась сохранением стабильных гематологических, висцеральных и костных показателей и не сопровождалась выявлением НЯ, связанных с применением препарата. Полученные результаты подтверждают данные о возможности длительного применения биоаналога имиглюцеразы у детей для достижения целей лечения болезни Гоше.
Цит.: Г.Б. Мовсисян, А.С. Потапов, Ю.В. Диникина, З.С. Гордеева, О.Е. Никонова, А.Е. Лаврова, К.В. Савостьянов, О.А. Маркова, П.К. Шумилов, А.Ю. Борозинец. Результаты проспективного многоцентрового открытого наблюдательного исследования ферментозаместительной терапии биоаналогом имиглюцеразы у детей с болезнью Гоше I типа. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2026; 105 (5): 122-128. – DOI: 10.24110/0031-403X-2026-105-5-122-128
For citation: G.B. Movsisyan, A.S. Potapov, Yu.V. Dinikina, Z.S. Gordeeva, O.E. Nikonova, A.E. Lavrova, K.V. Savostyanov, O.A. Markova, P.K. Shumilov, A.Yu. Borozinets. Results of a Prospective Multicenter Open-Label Observational Study of Enzyme Replacement Therapy with an Imiglucerase Biosimilar in Children with Type 1 Gaucher Disease. Pediatria n.a. G.N. Speransky. 2026; 105 (5): 122-128. – DOI: 10.24110/0031-403X-2026-105-5-122-128
