Свидетельство о регистрации ПИ N ФС77-34091 ISSN 1990-2182

Педиатрия

Журнал имени Г.Н. Сперанского
издается с мая 1922 года

Новости

Новые разработки «Генериума» получили разрешение на проведение клинических испытаний

image
3 февраля 2020 года

Ученые владимирской фармацевтической компании «Генериум» разработали оригинальные препараты для лечения тяжелых орфанных заболеваний — синдрома Хантера и наследственного ангионевротического отека. Разработки получили разрешение на проведение клинических испытания, сообщил Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко.

«Биофармацевтическая компания «Генериум» получила одобрение российских органов здравоохранения на проведение клинических испытаний двух оригинальных продуктов, применяемых при лечении наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера)», — сказал он.

Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа — редкое генетическое заболевание, при котором из-за дефицита фермента идуронат-2-сульфатазы в тканях организма накапливаются крупные молекулы сахаров. Болезнь вызывает нарушения во многих органах, включая скелет, сердце, дыхательную и нервную систему, в отсутствие специфической терапии это приводит к смерти в подростковом возрасте. Сейчас для лечения болезни применяются препараты на основе крупных молекул, которые возмещают дефицит фермента во всех тканях, однако неспособны проникнуть в мозг – это спасает жизнь пациентам, но у людей страдают неврологические функции и когнитивное развитие пациента.

Кроме того, начинаются клинические испытания препарата рекомбинантного ингибитора С1-эстеразы для терапии наследственного ангионевротического отека – редкого заболевания, в результате которого неконтролируемые внутренние реакции в крови, приводят к отекам не теле, в ряде случаем это приводит к удушью и смерти. Сегодня для лечения заболевания применяют концентрат C1-ингибитора, выделенный из плазмы крови здоровых доноров или рекомбинантный С1-ингибитор, получаемый из молока генно-модифицированных кроликов. Эти препараты являются импортными и дорогими, что существенно ограничивает их применение в РФ.

«Новая молекула идуронат-2-сульфатазы, разработанная во Владимирской области, способна доставляться к нейронам головного мозга, как и в другие органы, что даст больным возможность вести более полноценную жизнь, а детям не отставать в психическом развитии. Наш рекомбинантный препарат С1-ингибитора, выделяется в своей терапевтической группе тем, что он первый сделан в культуре клеток млекопитающих, а это заметно улучшит его экономическую доступность», — сообщил генеральный директор АО «Генериум» Дмитрий Кудлай.

По словам Дмитрия Кудлая, клинические испытания продлятся не менее двух лет.

---

Информация с сайта: https://gmpnews.ru/2020/01/novye-razrabotki-generiuma-poluchili-razreshenie-na-provedenie-klinicheskix-ispytanij/

Тематический указатель

Вы можете посмотреть Тематический указатель статей, опубликованных в журнале Педиатрия имени Г.Н. Сперанского с 2009 по 2019 года. Перейти

Новости

29-я Международная конференция по педиатрическому здоровью. Пройдет 27-28 июля в Цюрихе, Швейцария

Мы рады пригласить вас на 29-ю Международную конференцию по педиатрическому здоровью, которая пройдет 27-28 июля в Цюрихе, Швейцария. Конференция будет посвящена теме " ускорение инноваций и достижений в педиатрии и педиатрическом здравоохранении."
подробнее

31-я Европейская педиатрическая конференция, 30.09 - 01.10.2020 в Барселоне, Испания

От имени Оргкомитета мы тепло приглашаем вас принять участие в престижной "31-й Европейской педиатрической конференции" (Euro Pediatrics - 2020), которая пройдет с 30 сентября по 01 октября 2020 года в Барселоне, Испания.
подробнее

15-я Евро-Глобальная гастроэнтерологическая конференция, 24-25 июня 2020 года в Риме, Италия

Организационный комитет гастроэнтерологических конференций приглашает Вас принять участие в 15-й евро-глобальной гастроэнтерологической конференции (Gastro Congress 2020), которая пройдет в Риме, Италия, 24-25 июня 2020 года. Конференция посвящена теме "Современные исследования и разработки в области гастроэнтерологии, гепатологии и эндоскопии".
подробнее

24-й Всемирный конгресс по педиатрии, неонатологии и первичной медицинской помощи

Педиатрия NEONATAL CARE 2020, проводящийся 19-20 октября 2020 года в Хельсинки, Финляндия, обычно включает в себя обучение и общение с выдающимися международными экспертами, известными педиатрами, неонатологами для проведения лекций, докладов и стендовых сессий, а также панельных дискуссий. Мы также проводим выставки продукции, семинары, лучшие молодые исследования и награды За лучший стендовый презентер, которые поощряют участников, а также создают сетевые возможности для всех участников.
подробнее
Все права защищены © 2000-2020 «Педиатрия» Icons made by Chanut from www.flaticon.com is licensed by CC 3.0 BY

Обратная связь