Педиатрия

Наследственный ангионевротический отек (НАО) с дефицитом С1-ингибитра – орфанное заболевание, относящееся к первичным иммунодефицитам с дефектом в системе комплемента, характеризуется рецидивирующими и непредсказуемыми приступами отека с вовлечением различных органов и тканей. Рецидивирующие эпизоды отека не поддаются стандартной терапии и зачастую представляют собой жизнеугрожающие состояния, в особенности у детей. Наиболее актуальным вопросом для лечащего врача является выбор препарата из доступного ассортимента с учетом механизма действия, способа введения и других параметров. В статье обобщены свойства лекарственных средств, доступных для купирования атак НАО у пациентов детского возраста на территории РФ, результаты их клинических исследований, а также представлен наш опыт применения препаратов Икатибант и ингибитор С1-эстеразы человека как средств выбора для купирования отеков у детей. Целью этого ретроспективного исследования была оценка эквивалентности и безопасности применения препаратов Икатибант и концентрата C1-ингибитора с целью купирования отеков. Материалы и методы исследования: в исследование были включены 34 пациента с НАО с дефицитом С1-ингибитора, у которых наблюдалось 302 эпизода атак. Критерии включения: зарегистрированный эпизод ангиоотека у пациента в возрасте 0–18 лет, подтвержденный диагноз НАО, прием исследуемого препарата в течение 24 часов после появления первых симптомов отека. Пациентам вводили Икатибант подкожно или ингибитор С1-эстеразы внутривенно. Оценку эффективности проводили с помощью сравнения наличия облегчения и/или купирования симптомов на фоне терапии. Для оценки безопасности фиксировали все нежелательные реакции на фоне терапии. Результаты: в ходе исследования проанализировано 302 эпизода атак, случившихся у 34 пациентов в период 2016–2021 гг. Препарат Икатибант применяли при 225 (74,5%) атаках у 34 пациентов, ингибитор С1-эстеразы человека использовали при 77 (25,5%) атаках у 27 пациентов. Допускалось применение обоих препаратов у одного пациента в различные эпизоды ангиоотека. Возраст детей на момент первого эпизода из включенных в анализ варьировал от 1 до 14 лет (Me 4,5 года). В большинстве случаев отеки были периферическими. Препараты были признаны эквивалентными по распределению времени до облегчения симптомов отека (медиана времени составила 30 минут в обоих случаях, p=0,005), но не по времени до купирования симптомов (его распределение смещено в сторону больших значений для препарата Икатибанта по сравнению с ингибитором С1-эстеразы человека, p=0,394). Заключение: опираясь на данные исследования, во многом схожие результаты эффективности и безопасности препаратов и возможность их использования во всех возрастных группах, при выборе препарата для купирования отеков необходимо учитывать наличие удовлетворительного венозного доступа с учетом возраста пациентов, обеспечить максимально быстрое введение препаратов от момента начала отека с учетом удаленности пациентов от медицинских организаций, а также обращать внимание на предпочтения пациентов и/или их родителей. В исследовании было продемонстрировано, что Икатибант и концентрат C1-ингибитора имеют высокий профиль безопасности.