Педиатрия

Несмотря на доступность профилактической терапии гемофилии А концентратами фактора VIII со стандартным периодом полувыведения, у пациентов сохраняются эпизоды кровотечений и повреждения суставов. Причинами этого могут быть относительно короткий период полувыведения препарата фактора VIII и низкая приверженность пациентов лечению. Появление концентратов факторов свертывания крови с увеличенным периодом полувыведения позволяет снизить частоту инфузий и увеличить остаточную активность дефицитного фактора. В статье представлены клинические наблюдения применения эфмороктокога альфа у подростка 16 лет и ребенка 7 лет с тяжелой и среднетяжелой формами гемофилии А. С целью выбора наиболее рационального режима терапии и оценки эффективности лечения нами была проведена индивидуальная оценка фармакокинетических (ФК) показателей пациентов. Режим введения препарата у двух пациентов ‒ 2 раза в неделю. Для оценки индивидуальной ФК был использован сервис WAPPS-HEMO, который позволил произвести расчет индивидуальных ФК-параметров на основе малой выборки образцов плазмы, взятых во время обычного профилактического лечения. При проведении ФК-исследования было взято 3 образца крови для определения уровня фактора VIII одностадийным методом. У пациента 16 лет период полувыведения эфмороктокога альфа (Т1/2) составил 24,25 ч. Активность фактора свертывания VIII перед следующим введением составила 7,4%. Кроме того, 81% времени в неделю активность фактора свертывания крови VIII была выше 15%. У пациента 7 лет Т1/2 препарата составил 12,75 ч. Минимальная остаточная активность фактора свертывания VIII ‒ 2,1%, 86% времени в неделю активность фактора свертывания VIII была выше 3%. Заключение: по итогам применения эфмороктокога альфа в рутинной клинической практике у ранее леченных пациентов детского и подросткового возраста с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А продемонстрированы высокая эффективность и благоприятный профиль безопасности, а также сокращение количества инфузий в неделю с 3 до 2 раз.