Педиатрия

В настоящее время активно разрабатываются новые лекарственные средства с использованием инновационных технологий для лечения различных гематологических заболеваний у детей. Организация и проведение клинических исследований лекарственных препаратов в детской практике значительно затрудняются вследствие сложностей с включением несовершеннолетних пациентов в исследование, ограниченной численности популяции, специфичности дизайна клинических исследований в детской практике, а также по причине регулярных внутривенных инъекций исследуемого препарата и заборов крови для коагулологического исследования. Клинические исследования препаратов фактора свертывания IX включают поэтапный подход и сначала проводятся у взрослых и подростков, далее, с учетом полученных результатов, – у детей более младшего возраста. Основная задача клинического исследования нового препарата для лечения гемофилии B у детей – оценка его фармакокинетических свойств, эффективности, безопасности, иммуногенности и тромбогенности. Внедрение инновационных технологий в российское производство рекомбинантных факторов свертывания крови способствовало созданию препарата Иннонафактор® (нонаког альфа) для лечения гемофилии B. Полученные результаты клинических исследований нонакога альфа у пациентов старше 18 лет послужили основанием для продолжения клинических исследований у детей разных возрастных групп.