Е.И. Кондратьева, Н.Д. Одинаева, В.Д. Шерман, А.Ю. Воронкова, Е.К. Жекайте, Е.В. Паснова, С.И. Куцев
В лечении муковисцидоза (МВ) появились новые методы прецизионной медицины. Это связано с открытием патогенетических лекарств-модуляторов, которые устраняют основные дефекты патогенных вариантов гена CFTR. Цель исследования: анализ эффективности и безопасности двух CFTR-модуляторов у детей с МВ. Материалы и методы исследования: одноцентровое экспериментальное открытое контролируемое нерандомизированное исследование проводилось с ноября 2021 г. по март 2022 г., исследовали 2 группы: 1-я группа [23 пациента (7 м/16 ж), гомозиготы F508del с подтвержденной гомозиготностью, исключением комплексного аллеля F508del;L467F] получала ивакафтор/лумакафтор; 2-я группа [20 пациентов (6 м/14 ж), компаунд-гетерозиготы F508del или других патогенных вариантов гена CFTR] получала элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор. Изучали динамику показателей на старте и через 3 мес.: потовая проба, индекс массы тела (ИМТ), функция внешнего дыхания (ФВД), уровни АЛТ, АСТ, общего билирубина, артериальное давление (АД). Результаты: при применении ивакафтора/лумакафтора у 23 пациентов средний возраст Ме (Q1–Q3) 14,8 (11,3–16,2) года, отмечены статистически значимое повышение массы тела: c 38,8 (28,6–48,4) кг до 44,8 (29,4–52,1) кг через 3 мес. (р=0,007), снижение проводимости пота (ммоль/л) Me (Q1–Q3) 113,0 (100–120) на старте, 89,0 (76–92,5) через 3 мес. (р=0,012). Нежелательные побочные явления (НПЯ) зарегистрированы в 47,8% случаев. При оценке эффективности препарата элексафактор/тезакафтор/ивакафтор у 20 пациентов (6 м/14 ж), средний возраст Ме (Q1–Q3) 15,5 (13,6; 16,8) года выявлено статистически значимое повышение массы тела с 44,4 (39,6–52,1) кг на старте до 50,0 (43,1–54,1) кг через 3 мес. (р=0,003), ИМТ с 17,3 (16,5–19,7) перцентиля на старте до 19,0 (17,7–19,9) перцентиля через 3 мес. (р=0,002), форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) (%должн.) с 73,0 (59,6–84,8) на старте до 86,0 (74,5–97,0) через 3 мес. (р=0,002), объема форсированного выдоха за 1-ю секунду (ОФВ1) (%должн.) с 75,5 (51,1–78,8) на старте до 85,0 (68,5–106,0) через 3 мес. (р=0,002), снижение проводимости пота со 104,0 (95–123,5) ммоль/л на старте до 64,0 (53–78) через 3 мес. (р=0,008). НПЯ отмечены у 30%. Отмены препарата не потребовалось. Заключение: оценка результатов терапии таргетными препаратами продемонстрировала лучшую переносимость и эффективность терапии препаратом элексафактор/тезакафтор/ивакафтор по сравнению с ивакафтор/лумакафтор, что свидетельствует о преимуществе данного CFTR-модулятора.
Цит.: Е.И. Кондратьева, Н.Д. Одинаева, В.Д. Шерман, А.Ю. Воронкова, Е.К. Жекайте, Е.В. Паснова, С.И. Куцев. Первые результаты терапии двумя CFTR-модуляторами при муковисцидозе в детском возрасте. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2022; 101 (3): 98-105. – DOI: 10.24110/0031-403X-2022-101-3-98-105
For citation: E.I. Kondratyeva, N.D. Odinaeva, V.D. Sherman, A.Yu. Voronkova, E.K. Zhekaite, E.V. Pasnova, S.I. Kutsev. First results of treatment with two CFTR-modulators for cystic fibrosis in childhood. Pediatria n.a. G.N. Speransky. 2022; 101 (3): 98-105. – DOI: 10.24110/0031-403X-2022-101-3-98-105
