Педиатрия

В настоящее время лечение гемофилии А остается актуальным вопросом современной гематологии, связанным с поиском оптимальных критериев для выбора препарата заместительной терапии, оценкой результатов его применения, а также приверженностью пациентов назначенному лечению. Целью исследования было длительное наблюдение для оценки эффективности и безопасности мороктокога альфа в реальной клинической практике у больных гемофилией А разного возраста, проживающих в Самарской области. Материалы и методы исследования: в 3-летнем проспективном открытом несравнительном наблюдении (2018–2020 гг.) изучены эффективность и безопасность зарегистрированного отечественного препарата – рекомбинантного фактора VIII (мороктоког альфа, Октофактор, АО «ГЕНЕРИУМ») в условиях реальной клинической практики у 22 пациентов, получавших препарат для профилактического лечения (17 взрослых пациентов старше 18 лет и 3 подростка от 13 до 17 лет с тяжелой формой гемофилии А) и лечения «по требованию» (2 взрослых пациента старше 18 лет со среднетяжелой формой гемофилии А) при возникновении геморрагического синдрома. Оценку эффективности профилактического лечения проводили по числу возникших спонтанных ежегодных кровотечений в период 48–72 ч после введения препарата Октофактор, степени тяжести спонтанных кровотечений, а также по концентрации фактора VIII в плазме крови и АЧТВ до и через 30 мин после введения препарата в сравнении с нормальными значениями. Безопасность оценивали на основании регистрации нежелательных явлений, уровня Д-димера и активности ингибитора к фактору VIII. Оценку эффективности при лечении «по требованию» проводили по количеству инъекций, необходимых для купирования одного эпизода кровотечения с учетом его степени тяжести и реакции пациентов на лечение гемартроза по шкале WFH. Результаты: в ходе наблюдения количество пациентов с тяжелой формой гемофилии А, у которых не было спонтанных кровотечений в течение 48–72 ч после введения препарата Октофактор, составило 80%, среднегодовое число кровотечений – 1,5, показатели уровня фактора VIII в плазме крови и АЧТВ до и через 30 мин после введения препарата соответствовали нормальным значениям. Не было зарегистрировано нежелательных реакций, значимого повышения уровня Д-димера и появления ингибитора к фактору VIII при профилактическом лечении. При лечении «по требованию» медиана числа введений препарата Октофактор для купирования одного кровотечения соответствовала 1,0 [1,0; 1,6] введению. Реакция пациентов на лечение гемартроза по шкале WFH была отличной или хорошей. Заключение: полученные данные подтверждают эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении и лечении «по требованию» больных гемофилией А тяжелой и среднетяжелой формами старше 12 лет.