Е.А. Пристанскова, К.И. Киргизов, С.В. Михайлова, Е.К. Донюш, Ю.А. Николаева, О.Л. Благонравова, А.Е. Буря, В.В. Константинова, Б.Б. Пурбуева, О.А. Филина, Е.Б. Мачнева, Л.В. Ольхова, А.В. Мезенцева, М.М. Антошин, О.С. Финк, Н.В. Сидорова, Е.В. Скоробогатова
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) – эффективный радикальный метод терапии пациентов с синдромом Гурлер, позволяющий восстановить продукцию α L идуронидазы на достаточном уровне, что не позволяет прогрессировать заболеванию. Цель исследования – оценить эффективность ТГСК в терапии пациентов с синдромом Гурлер. Материалы и методы исследования: проведен анализ 38 случаев ТГСК от HLA-совместимых родственных, неродственных доноров 35 пациентам с диагнозом мукополисахаридоз I-Г типа с использованием различных источников трансплантата и применением бусульфан- и треосульфансодержащих режимов кондиционирования. Результаты: выбор донора и оптимального режима кондиционирования является фактором, влияющим на эффективность лечения. Миелоаблативный бусульфан-содержащий режим кондиционирования снижает риск отторжения трансплантата и персистенции смешанного химеризма, а также обеспечивает ЦНС- «engraftment» и скорую коррекцию психоневрологического статуса.
Цит.: Е.А. Пристанскова, К.И. Киргизов, С.В. Михайлова, Е.К. Донюш, Ю.А. Николаева, О.Л. Благонравова, А.Е. Буря, В.В. Константинова, Б.Б. Пурбуева, О.А. Филина, Е.Б. Мачнева, Л.В. Ольхова, А.В. Мезенцева, М.М. Антошин, О.С. Финк, Н.В. Сидорова, Е.В. Скоробогатова. Синдром Гурлер: обзор литературы и современные подходы к лечению – 15 -летний опыт трансплантации гемопоэтических стволовых клеток пациентам с синдромом Гурлер в Российской детской клинической больнице. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2019; 98 (6): 188-194.
For citation: E.A. Pristanskova, K.I. Kirgizov, S.V. Mikhaylova, E.K. Donyush, Yu.A. Nikolaeva, O.L. Bla gonravova, A.E. Burya, V.V. Konstantinova, B.B. Purbueva, O.A. Filina, E.B. Machneva, L.V. Olkhova, A.V. Mezentseva, М.М. Antoshin, O.S. Fink, N.V. Sidorova, E.V. Skorobogatova. Hurler syndrome: 15 years of hematopoietic stem cell transplantation with Hurler syndrome at the Russian Children's Clinical Hospital. Pediatria n.a. G.N. Speransky. 2019; 98 (6): 188-194.
