В.В. Вдовин, Е.Э. Шиллер, П.В. Свирин, В.Ю. Петров, Ф.Г. Перина, А.М. Шустер, Д.А. Кудлай, А.Ю. Борозинец
В настоящее время детские врачи не располагают достаточным арсеналом лекарственных средств, официально разрешенных к применению в детском возрасте. Разработка новой безопасной и эффективной терапии в детской врачебной практике требует обоснования необходимости проведения и тщательной подготовки клинических исследований (КИ) лекарственных препаратов с участием детей. Проведение КИ у несовершеннолетних пациентов сильно осложняется сложностью их набора, гетерогенностью популяции, специфическими побочными реакциями и затруднением в определении объективных конечных показателей, обусловливающих специфичность дизайна КИ в педиатрии. КИ препаратов фактора свертывания VIII включают поэтапный подход и вначале проводятся у взрослых и подростков, далее с учетом полученных результатов и опыта применения переходят к исследованиям у детей более младшего возраста. Основной задачей КИ нового препарата для лечения гемофилии А у детей является оценка эффективности, безопасности и иммуногенности. Внедрение инновационных технологий в российское производство рекомбинантных факторов свертывания крови способствовало созданию препарата Октофактор® (мороктоког альфа) для лечения гемофилии А. Полученные результаты КИ мороктокога альфа у пациентов старше 18 лет послужили основанием для продолжения КИ у детей разных возрастных групп.
Цит.: В.В. Вдовин, Е.Э. Шиллер, П.В. Свирин, В.Ю. Петров, Ф.Г. Перина, А.М. Шустер, Д.А. Кудлай, А.Ю. Борозинец. Особенности клинических исследований рекомбинантных факторов свертывания крови VIII у детей с гемофилией А. Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. 2019; 98 (6): 103-110.
For citation: V.V. Vdovin, E.E. Shiller, P.V. Svirin, V.Yu. Petrov, F.G. Perina, A.M. Shuster, D.A. Kudlay, A.Yu. Borozinets. Peculiarities of clinical studies of recombinant coagulation factors VIII in children with hemophilia A. Pediatria n.a. G.N. Speransky. 2019; 98 (6): 103-110.
