Свидетельство о регистрации ПИ N ФС77-34091 ISSN 1990-2182

Педиатрия

Журнал имени Г.Н. Сперанского
издается с мая 1922 года

Новости

FDA присвоило препарату Гемлибра компании «Рош» статус «прорыв в терапии» гемофилии А без ингибиторов

image
25 апреля 2018 года

Решение о присвоении статуса основано на результатах исследования III фазы HAVEN 3, показавшего, что профилактика препаратом Гемлибра обеспечивает значимое снижение количества кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики

Гемлибра – первый препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой препаратами фактора VIII у тех же пациентов.

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорыв в терапии» препарату Гемлибра® (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения.

«Гемлибра – первый препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с профилактическим применением препаратов фактора VIII – стандарта терапии при гемофилии А без ингибиторов, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы планируем взаимодействие с регулирующими органами, чтобы Гемлибра стала доступна пациентам с гемофилией без ингибиторов как можно скорее, и рады поделиться со всеми этой новостью, как раз в то время, когда мы присоединяемся к участию во Всемирном дне гемофилии».

Данный статус основан на результатах исследования III фазы HAVEN 3 у пациентов в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов. В данном исследовании препарат Гемлибра вводился подкожно один раз в неделю или один раз в две недели в качестве профилактики. Такое применение препарата продемонстрировало статистически и клинически значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики. При сравнении результатов профилактика Гемлиброй с введением раз в неделю превосходила профилактику фактором VIII у тех же пациентов, что подтверждалось статистически и клинически значимым снижением частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии. Наиболее частыми нежелательными явлениями при применении Гемлибры были реакции в месте введения, при этом не наблюдалось никаких новых показателей опасности. В данном исследовании отсутствовали тромботические события или случаи тромботической микроангиопатии.

Препарат Гемлибра получил свой первый статус «прорыв в терапии» в сентябре 2015 года и был одобрен FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII, в основе чего лежали результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Препарат Гемлибра был недавно одобрен регулирующими органами в других странах по всему миру, в том числе Европейской комиссией в феврале 2018 года для рутинной профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII.

Программа разработки Гемлибры отражает стремление компании «Рош» к удовлетворению клинических потребностей больных гемофилией А. Компании «Рош» и Genentech поддерживают Всемирную федерацию гемофилии и глобальное сообщество по нарушениям гемостаза как спонсоров Всемирного дня гемофилии. Чтобы узнать больше о Всемирном дне гемофилии и Всемирной федерации гемофилии, посетите сайт http://www.wfh.org/en/whd.

Об исследовании HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 – рандомизированное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В исследовании участвовало 152 пациента с гемофилией A (в возрасте 12 лет и старше), которые ранее получали терапию фактором VIII по требованию или в качестве профилактики. Пациенты, ранее получавшие фактор VIII по требованию, были рандомизированы в отношении 2:2:1 для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа A), для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 3 мг/кг/2нед до завершения исследования (группа B), или в группу без профилактического лечения (группа C). Пациенты, ранее получавшие профилактику фактором VIII, получали Гемлибру подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа D). Протоколом допускалось эпизодическое применение препаратов фактора VIII для гемостатической терапии при кровотечениях.

О препарате Гемлибра (эмицизумаб)

Гемлибра – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Гемлибра – профилактический препарат, вводимый подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю.

В рамках программы клинической разработки оценивается безопасность и эффективность Гемлибры и ее потенциал для преодоления существующих клинических проблем: краткосрочного действия существующих методов лечения, выработки ингибиторов фактора VIII и потребность в частом венозном доступе. Препарат Гемлибра создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». В США препарат распространяется под маркой Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с ингибиторами к фактору VIII, где “kxwh” добавлено для обеспечения соответствия требованиям разработанного FDA отраслевого руководства по непатентованным наименованиям биопрепаратов.

О гемофилии А

Гемофилия А является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А страдают примерно 320 тысяч человек во всем мире,1,2 примерно 50-60% которых имеют тяжелую форму заболевания.3 У больных с гемофилией А отсутствует, или имеется в недостаточном количестве, фактор свертывания крови VIII – белок, участвующий в процессе свертывания крови. Когда кровотечение случается у здорового человека, фактор свертывания крови VIII объединяет факторы свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.1 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению сустава.4 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII.5 Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность,6 что затрудняет, или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.

«Рош» в гематологии

Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении онкогематологических заболеваний. В настоящее время компания «Рош» прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями. Кроме препаратов Мабтера® (ритуксимаб), Газива® (обинутузумаб) и Венклекста® (венетоклакс) в сотрудничестве с компанией AbbVie, портфолио исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний компании «Рош» включает в себя Тецентрик® (атезолизумаб), конъюгат антитело-лекарственный препарат анти-CD79b (RG7596/полатузумаб ведотин) и малую молекулу – антагонист MDM2 (идасанутлин/RG7388). Кроме того, с разработкой препарата Гемлибра (эмицизумаб) – биспецифичного моноклонального антитела, предназначенного для лечения гемофилии типа А, нацеленность компании на разработку новых молекул для применения в гематологии выходит за рамки онкологии.

О компании «Рош»

Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и диагностики, являясь самым крупным производителем биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций и нарушений центральной нервной системы. Компания «Рош» является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть лидером в области персонализированной медицины — стратегии, направленной на разработку эффективных медицинских решений для пациентов, с учетом индивидуальных особенностей каждого.

Компания была основана в 1896 году и на протяжении 120 лет производит современные диагностические средства и инновационные лекарственные препараты для профилактики, диагностики и лечения серьезных заболеваний, делая значительный вклад в развитие мирового здравоохранения. Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. Восемь лет подряд компания «Рош» признается лидером в сфере фармацевтики, биотехнологий и медико-биологических наук по показателям устойчивости индекса Доу-Джонса.

Группа компаний «Рош» (штаб-квартира в Базеле, Швейцария) имеет представительства более чем в 100 странах мира, в которых, по данным 2017 года, работает более 94 000 человек. Инвестиции компании в исследования и разработки составляют 10,4 миллиардов швейцарских франков, объем продаж — 53,3 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США, и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

  1. ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; апрель 2018]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
  2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
  3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
  4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
  5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.
  6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia А patients. Blood 2013; 121: 1039-48

Тематический указатель

Вы можете посмотреть Тематический указатель статей, опубликованных в журнале Педиатрия имени Г.Н. Сперанского с 2009 по 2017 года. Перейти

Новости

15th Annual Congress on Pediatrics (Annual Pediatrics 2018) on November 28-29, 2018

Pulsus is privileged to announce “15th Annual Congress on Pediatrics” which will be hosted at Barcelona, Spain during November 28-29, 2018. We cordially welcome all the eminent researchers, students and delegates to take part in this upcoming Annual Pediatrics 2018.
подробнее

В России зарегистрирован препарат прямого противовирусного действия Зепатир® для лечения хронического гепатита С

Москва, 15 октября 2018 г. – Международная биофармацевтическая компания MSD, известная как Merck & Co. в США и Канаде, сообщает о регистрации в России препарата Зепатир (гразопревир + элбасвир) для лечения хронического гепатита С (ХГС) генотипов 1а, 1b, 4, а также генотипа 3 в комбинации с софосбувиром. Регистрационное удостоверение ЛП005-060 на препарат Зепатир выдано Министерством здравоохранения России и размещено на сайте Государственного реестра лекарственных средств.
подробнее

3rd Annual Congress on Clinical Pediatrics and Neonatal Care

It is a great pleasure and an honour to extend to you a warm invitation to attend the 3rd ANNUAL CONGRESS ON CLINICAL PEDIATRICS and NEONATAL CARE , to be held during April 11-12, 2019 in Barcelona, Spain. Clinical Pediatrics 2019 will be sorted out around the theme "To Encompass Emerging Trends in Clinical Pediatrics"
подробнее

16th International Conference on Pediatrics and Pediatric Cardiology

Pediatrics and Pediatric Cardiology 2019 will be organized encompassing the theme “Investigating the Potential Outcomes and Research in Pediatric Cardiology"
подробнее
Все права защищены © 2000-2018 «Педиатрия» Icons made by Chanut from www.flaticon.com is licensed by CC 3.0 BY

Обратная связь